艾拉伦是一家生物制药公司,致力于发现、开发与应用“RNAi核糖核酸干扰机转”治疗遗传性疾病。艾拉伦成立于2002年,总部位于美国麻塞诸塞州剑桥市,2016年曾入围福布斯“100家最具创新力的成长型公司”名单。[3]
历史沿革
艾拉伦是由科学家Phillip Sharp、Paul Schimmel、David Bartel、Thomas Tuschl、Phillip Zamore,还有投资人Christoph Westphal与John Kennedy Clarke于2002年从Max Planck生物物理化学研究所拆分成立,John Maraganore为创始CEO。[4][5][6][7][8]艾拉伦是以猎户座腰带上的一颗恒星-- Alnilam命名,后来为了公司的独特性,而改变拼写。[9]
2003年,艾拉伦与德国制药公司Ribopharma AG合并,并从私募股权基金获得2460万美元的资金。[10] [11]
2004年,2月27日艾拉伦申请了首次公开招股,[12]共筹集了2600万美元,并开始以ALNY的名义在纳斯达克证券交易所进行交易。[13]
2005年,与美敦力公司(Medtronic)合作共同开发复合性药物(药品/医材结合),治疗神经退化性疾病。[14]
2006年,与百健公司(Biogen Idec)合作,开发治疗进行性多灶性白质脑病(PML)的方法。[15]
2007年,与Hoffmann-La Roche建立了一个非排他性联盟,其中艾拉伦以其技术平台的使用权换取3.31亿美元[16];同年,与Ionis制药公司合作成立了Regulus Therapeutics公司,专注于小分子核糖核酸(microRNA)疗法。[17]
2009年,艾拉伦与Cubist Pharmaceuticals和Kyowa Hakko Kirin结为联盟,销售一款针对呼吸道融合细胞病毒的药物。[18]
2010年,扩大之前与美敦力医疗产品公司的合作,将CHDI基金会加入亨丁顿舞蹈症的重点研究中。[19]
2011年,与葛兰素史克公司(GlaxoSmithKline)合作开发核糖核酸干扰疗法(RNAi),以增强疫苗生产。[20][21]
2012年,与孟山都公司(Monsanto)建立了为期10年的联盟,通过开发用于作物保护的天然分子,为农业开发生物技术提供解决方案。[22][23][24]同年,与赛诺菲健赞公司(Sanofi Genzyme)建立了合作关系,共同开发治疗淀粉样多发性神经病变,为一种发生在亚洲的遗传性疾病[25]。
2013年2月,与麦迪逊医药公司(Medicines Company)进行合作,开发治疗高胆固醇遗传形式的药物[26]。7月,第一期临床试验中数据显示,艾拉伦证明了可以将甲状腺素运载蛋白(transthyretin, TTR)明显减少,并证明透过静脉注射和皮下给药方式对人体的疗效[27]。
2014年,赛诺菲健赞公司以7亿美元收购了艾拉伦12%的股份,并得到了艾拉伦几种药物的权利。另外,艾拉伦也宣布以2500万美元的现金和1.5亿美元的股票收购默克药厂的Sirna Therapeutics公司[28][29]。
2015年,艾拉伦收入为4100万美元,市值为52亿美元[30]。
2016年,艾拉伦总公司在马萨诸塞州诺顿市购买了土地,以建立一个生产设施。[31][32]10月,产品revusiran的第三期临床试验由于试验中药物组的死亡人数增加而被停止,终止该化合物的开发。[33][34]
2019年,来台湾登记成立分公司。[35]
2020年2月,艾拉伦总公司任命前赛诺菲健赞基因公司首席执行官Olivier Brandicourt为董事会成员,[36]同年正式在台湾设立办公室 。[37]
产品
2016年,艾拉伦制药在遗传医学、心脏代谢疾病和肝脏感染性疾病方面,共有18种处于不同开发阶段的潜在治疗方法。[38]
2018年,药物Onpattro(patisiran)成功获得美国FDA核准[39],并于2020年也获得台湾食药署核准[40],为美国FDA跟台湾食药署首支批准的RNAi 药物,将用于治疗家族性淀粉样多发性神经病变(hereditary transthyretin-mediated amyloidosis, hATTR; familial amyloidotic polyneuropathy (FAP))。
2019年,药物GIVLAARI(givosiran)获得美国FDA 核准,成为第二支获准的RNAi药物,用于治疗成人急性肝性紫质症(acute hepatic porphyria, AHP)[41]。
2020年,药物OXLUMO(lumasiran)获得美国FDA核准,用于治疗原发性高草酸尿症第1型( Primary Hyperoxaluria Type 1, PH1 )。[42]
参考资料
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